베스레미(로페그인터페론 알파-2b), 미국 FDA 승인 획득

미국 FDA, 베스레미(성분명 로페그인터페론 알파-2b)의 효능과 안전성을 인정해 희귀 혈액암인 진성적혈구증가증 치료제로 승인
이번 승인은 희귀∙특수 질환 분야 선구적 제약 기업인 AOP 오펀의 임상 개발 프로그램을 기반으로 이뤄져

2021-11-16 13:50 출처: AOP Orphan Pharmaceuticals AG

빈--(뉴스와이어) 2021년 11월 16일 -- AOP 오펀(AOP Orphan)은 2009년 희귀질환인 진성적혈구증가증(Polycythaemia Vera, 약칭 PV)과 기타 골수증식성 신생물(MPN) 치료제로 로페그인터페론 알파-2b(Ropeginterferon alfa-2b)를 임상 개발해 유럽, CIS, 중동 시장에서 발매하는 데 대한 독점 라이선스 계약을 체결했다.

유럽의약청(EMA)은 PEGINVERA, PROUD-PV, CONTINUATION-PV를 포함한 주요 임상 개발 프로그램을 근거로 2019년 2월 베스레미(BESREMi®)를 PV 치료제로 허가했다. 전체 임상 개발 프로그램은 유럽에서 AOP 오펀이 설계, 수행했다.

AOP 오펀에 라이선스를 제공한 파마에센시아(PharmaEssentia Corp.)는 이후 미국 시장에서 베스레미의 판매 허가를 획득하기 위해 미국 식품의약국(FDA)에 임상 개발 프로그램에서 생성된 임상 데이터를 제출했다. 파마에센시아에 따르면 2021년 3월 FDA는 베스레미(로페그인터페론 알파-2b)에 대해 FDA 규정에 따라 효능과 안전성을 확인하는 보완요구서한(Complete Response Letter)을 발송했다. 파마에센시아의 대만 제조공장은 2021년 9월 FDA의 의약품제조품질관리(GMP) 감사를 통과했다. FDA는 이후 베스레미의 미국 내 판매를 승인했다.

루돌프 비트만(Rudolf Widmann) AOP 오펀 인터내셔널 이사회 위원(박사)은 “FDA가 AOP 오펀의 임상 연구 프로그램과 과학적 지식에 기반해 베스레미의 안전성과 효능을 확인한 것은 우리 연구의 품질을 입증하는 것”이라며 “미국 환자들이 희귀 혈액암 치료제에 접근할 수 있게 돼 대단히 기쁘다“고 말했다. 그는 “이는 AOP 오펀이 미국에서 희귀·특수 질환 치료제를 제공하기 위해 추진하고 있는 야심 찬 프로젝트의 첫 번째 성과”라며 “이번 승인은 AOP가 보유한 과학적 전문성과 임상개발 노하우를 보여줄 뿐만 아니라 전 세계에 희귀·특수질환 치료제를 제공한다는 회사의 전략도 뒷받침하는 것”이라고 강조했다.

AOP 오펀의 임상 연구

로페그인터페론 알파-2b는 파마에센시아 최고경영자인 KC 린(KC Lin)이 개발한 특수 변형 페그인터페론(pegylated Interferon) 알파 2b다.

PV 치료에 이 3세대 인터페론을 적용하는 것은 AOP 오펀의 루돌프 비트만 박사가 고안했다. 이 회사는 환자가 집에서 자가 투여할 수 있는 펜 타입 주사 제제를 개발하기 위해 지속해서 혈액학 및 신약 개발 노하우에 투자해 왔다. AOP 오펀은 여러 임상 연구를 수행했으며 2019년 2월 유럽연합, 2020년 스위스, 대만, 2021년 이스라엘, 한국에서 PV 치료제로 베스레미를 판매해도 된다는 허가를 끌어냈다.

베스레미는 높은 혈액학적 반응을 달성했다. 일례로 환자 10명 중 8명이 사혈 필요성에서 벗어났다. 이 외에도 질환 조절, 궁극적으로 수술적 치료 가능성을 제공한다. 로페그인터페론 알파-2b를 투여한 환자에서 돌연변이 JAK2 대립유전자 부담(질환을 유발하는 종양 유전자)이 기준선 37.3%에서 7.3%로 낮아졌다. 반면 하이드록시우레아/기존 지지요법을 병용한 대조군의 경우 38.1%에서 42.6%로 증가했다.(p<0.0001)[1]

유럽 내 약 20개국의 PV 환자들은 이미 로페그인터페론 알파-2b로 치료를 받고 있다. AOP오펀은 더 많은 환자에게 치료제를 제공하기 위해 노력하고 있으며 베스레미 임상 개발을 계속 진행하고 있다.

베스레미(BESREMi®) 개요

베스레미(BESREMi®)는 지속형 단성 페그 프롤린 인터페론(ATC L03AB15)이다. 독특한 약동학 특성으로 완전히 새로운 차원의 내약성을 제공한다. 베스레미는 펜 타입으로 2주 혹은 혈액학적 매개변수가 안정화된 이후에는 월 1회 편리하게 자가 투여할 수 있도록 개발됐다. 이러한 치료 스케줄은 기존 페그 인터페론보다 안정성, 내약성, 부착성을 개선할 것으로 기대된다. 로페그인터페론 알파-2b는 AOP 오펀의 장기 파트너인 파마에센시아(PharmaEssentia)가 개발했다.

다음 링크에서 유럽의약청(EMA)의 제품 요약서(Summary of Product Characteristics)를 확인할 수 있다. https://www.ema.europa.eu/en/documents/product-information/besremi-epar-product-information_en.pdf

AOP 오펀은 오스트리아 빈에 본사를 두고 희귀·특수 질환에 주력하고 있는 글로벌 제약 회사다. AOP 오펀은 25년간 빈을 거점으로 굴지의 통합 치료 솔루션 공급업체로 자리매김했다. 이는 지속해서 연구 개발에 집중적으로 투자하는 한편, 일관된 실용적 노선으로 환자와 가족, 의사·의료 전문가를 비롯한 모든 이해 당사자들의 니즈에 부응했기에 가능한 일이었다.

[1] https://ash.confex.com/ash/2020/webprogram/Paper136973.html

비즈니스와이어(businesswire.com) 원문 보기: https://www.businesswire.com/news/home/20211115005741/en/

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